Vaccine công nghệ mRNA: Đột phá y học hay con dao hai lưỡi?

(Ảnh minh họa: Science)

Công nghệ cũ, tiềm năng mới

Công nghệ mRNA không phải là khái niệm mới trong y học. Được phát hiện từ năm 1961, mRNA là một phân tử sinh học lớn có mặt trong mọi tế bào sống, đóng vai trò trung gian truyền đạt thông tin di truyền từ DNA trong nhân tế bào đến ribosome - "nhà máy sản xuất protein" của tế bào. Một phân tử mRNA duy nhất có thể tạo ra hàng nghìn bản sao protein trước khi bị phân hủy một cách tự nhiên.

Tuy nhiên, chỉ đến giữa những năm 2000, các nhà khoa học tại Đại học Pennsylvania (Mỹ) mới tìm ra cách đưa mRNA vào tế bào người mà không bị hệ miễn dịch tấn công hay phân rã sớm. Đây được xem là bước ngoặt mở đường cho sự ra đời của vaccine mRNA - một phương pháp mới nhằm kích hoạt phản ứng miễn dịch mà không cần sử dụng virus sống hoặc bất hoạt như trong các vaccine truyền thống.

Khác với vaccine thông thường, vaccine mRNA không đưa kháng nguyên trực tiếp vào cơ thể mà cung cấp "hướng dẫn" để cơ thể tự tạo ra kháng nguyên. Khi tiêm vào cơ thể, các phân tử mRNA được bao bọc trong các hạt lipid siêu nhỏ sẽ xâm nhập vào tế bào cơ hoặc tế bào miễn dịch. Tại đây, ribosome sẽ "đọc" mã mRNA và tổng hợp ra loại protein đặc trưng của virus, ví dụ như protein gai trên bề mặt virus SARS-CoV-2.

Ngay khi protein này xuất hiện, hệ miễn dịch nhận diện đây là vật thể lạ và phản ứng bằng cách tạo ra kháng thể. Dù mRNA sẽ phân hủy trong vài ngày, nhưng hệ miễn dịch đã ghi nhớ "mẫu vật" và có khả năng phản ứng nhanh chóng nếu gặp virus thật.

Tiềm năng ứng dụng trong điều trị ung thư và bệnh hiếm

Một trong những ưu điểm lớn nhất của công nghệ mRNA là tốc độ sản xuất. Trong bối cảnh đại dịch COVID-19, hai loại vaccine mRNA của Pfizer-BioNTech và Moderna đã được phát triển, thử nghiệm lâm sàng và cấp phép khẩn cấp chỉ trong vòng chưa đầy một năm - thời gian chưa từng có trong lịch sử phát triển vaccine.

Theo Tiến sĩ Florian Krammer, chuyên gia virus học tại Trường Y Icahn (Mỹ), điểm đặc biệt của vaccine mRNA là khả năng thích ứng nhanh với các biến chủng. Khác với vaccine cúm truyền thống vốn cần lên kế hoạch từ tháng 2 để kịp sản xuất cho mùa cúm tháng 9, vaccine mRNA có thể được điều chỉnh trong thời gian ngắn, giúp tăng độ chính xác trong việc chọn chủng virus lưu hành.

Không chỉ dừng lại ở COVID-19, vaccine mRNA còn đang được ứng dụng vào các bệnh truyền nhiễm khác như virus hợp bào hô hấp (RSV), bệnh cúm mùa và thậm chí cả HIV.

Giới khoa học đang đặt nhiều kỳ vọng vào mRNA trong điều trị ung thư và bệnh di truyền hiếm. Cơ chế ở đây không còn là tạo kháng thể phòng bệnh mà là "huấn luyện" hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư. Một nghiên cứu đăng trên tạp chí Nature đầu năm 2025 cho thấy vaccine mRNA thử nghiệm cho bệnh nhân ung thư tụy sau phẫu thuật có thể kéo dài thời gian sống không tái phát ở nhóm có đáp ứng miễn dịch.

Trong bệnh xơ nang - một rối loạn di truyền gây tắc nghẽn đường thở do thiếu protein điều tiết chất nhầy, mRNA có thể đóng vai trò thay thế gen bị lỗi bằng cách mã hóa protein chức năng, phục hồi hoạt động bình thường của tế bào.

Thậm chí, một nghiên cứu gần đây trên động vật còn cho thấy liệu pháp mRNA dạng hít có thể sản sinh protein giúp hình thành lông mao vốn là cấu trúc cần thiết để vận chuyển chất nhầy trong phổi, mở ra hy vọng cho bệnh nhân mắc chứng rối loạn vận động lông mao tiên phát.

Tranh cãi về an toàn, chi phí và chính trị hóa

Dù tiềm năng là rất lớn, công nghệ mRNA không tránh khỏi những tranh cãi. Trước hết, làn sóng hoài nghi về độ an toàn của vaccine mRNA gia tăng kể từ khi chiến dịch tiêm chủng COVID-19 được triển khai quy mô lớn.

Một câu hỏi phổ biến từ người dân là liệu mRNA có thể can thiệp vào DNA hay không. Theo Tiến sĩ Richard Boucher (Đại học North Carolina), điều này là không thể, bởi mRNA không có cơ chế chuyển ngược thành DNA và không xâm nhập vào nhân tế bào. Tuy nhiên, sự hoài nghi vẫn tồn tại, đặc biệt khi xuất hiện các trường hợp viêm cơ tim ở một số thanh thiếu niên sau tiêm vaccine.

Dù các nghiên cứu cho thấy nguy cơ viêm cơ tim từ nhiễm COVID-19 thực tế cao hơn nhiều so với nguy cơ từ vaccine, thông tin này vẫn không đủ để dập tắt làn sóng phản đối. Đặc biệt tại Mỹ, một số chính trị gia như Bộ trưởng Y tế Robert F. Kennedy Jr. còn tuyên bố sẽ cấm sử dụng công nghệ mRNA trong vaccine mới, đồng thời yêu cầu mọi vaccine đều phải thử nghiệm đối chứng với giả dược.

Không dừng lại ở đó, nhiều bang tại Mỹ còn đang xem xét các dự luật cấm hoặc hạn chế vaccine mRNA, thậm chí có nơi gọi chúng là "vũ khí hủy diệt hàng loạt". Sự ảnh hưởng chính trị vào công nghệ sinh học không chỉ ảnh hưởng đến việc tiếp cận vaccine mà còn có thể đe dọa làm tê liệt các nỗ lực nghiên cứu và phát triển thuốc điều trị mới.

Một thách thức khác là chi phí. Vaccine mRNA hiện có giá thành cao hơn so với vaccine truyền thống, đặc biệt ở các quốc gia có thu nhập thấp. Dù công nghệ sản xuất có thể mở rộng nhanh chóng, vấn đề phân phối công bằng và tiếp cận toàn cầu vẫn chưa được giải quyết triệt để.

Mặc dù mRNA được ca ngợi là "chìa khóa vạn năng" cho y học cá nhân hóa, các chuyên gia thừa nhận vẫn còn những giới hạn kỹ thuật cần vượt qua. Việc đưa mRNA vào đúng loại tế bào trong các mô sâu như phổi hoặc não là vô cùng khó khăn, đặc biệt nếu muốn điều trị các bệnh mãn tính.

Ngoài ra, như Tiến sĩ Steven Rosenberg (Viện Ung thư Quốc gia Mỹ) cảnh báo, không phải mọi phản ứng miễn dịch đều đồng nghĩa với hiệu quả lâm sàng. Một số bệnh nhân ung thư dù có đáp ứng với vaccine mRNA vẫn không kéo dài được thời gian sống, cho thấy cần thêm nhiều nghiên cứu lớn để xác định hiệu quả thực sự. Cuối cùng, cần nhớ rằng mRNA vẫn chỉ là một công cụ giống như bất kỳ loại thuốc nào khác, nó sẽ phát huy hiệu quả trong một số bệnh, nhưng cũng có thể thất bại trong những trường hợp khác.